Medway: Nowa terapia szansą dla dzieci z medulloblastoma

W Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” zainaugurowano projekt MEDWAY - niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem jest poszukiwanie nowych możliwości leczenia dzieci z nawrotowym lub postępującym medulloblastoma grupy 3 lub 4. Projekt jest finansowany przez Agencję Badań Medycznych w ramach projektu nr 2024/ABM/02/00032-02.

Medulloblastoma to agresywny nowotwór mózgu, który u części dzieci może powrócić lub postępować mimo wcześniejszego leczenia. W takich sytuacjach możliwości terapeutyczne są bardzo ograniczone. MEDWAY odpowiada na konkretną, niezaspokojoną potrzebę medyczną - poszukiwanie nowych metod leczenia dla pacjentów, u których dotychczasowe terapie przestały być skuteczne.

Badanie obejmuje ocenę terapii z wykorzystaniem inhibitora CDK8 RVU120 w skojarzeniu z ewerolimusem u dzieci z nawrotowym lub postępującym medulloblastoma grupy 3 lub 4. Jest to badanie kliniczne fazy I.

„W przypadku nawrotu medulloblastoma grupy 3 lub 4 stajemy wobec jednego z najtrudniejszych wyzwań w onkologii dziecięcej. MEDWAY powstał po to, aby dać tym dzieciom kolejną szansę. Chcemy sprawdzić, czy nowa strategia terapeutyczna może stać się dla tych pacjentów realną możliwością leczenia” - powiedziała prof. dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska, kierownik kliniczny MEDWAY w Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”.

Głos zabrał również Jakub Szymczyk, Medical and Scientific Director w Ryvu Therapeutics, przedstawiając perspektywę rozwoju badanego rozwiązania oraz znaczenie współpracy pomiędzy firmą biotechnologiczną a ośrodkiem klinicznym w tworzeniu nowych możliwości leczenia dzieci z nowotworami.

„MEDWAY jest przykładem tego, jak współpraca klinicystów, naukowców i partnerów rozwijających nowe terapie może przekładać się na konkretne możliwości dla pacjentów. Dla Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” prowadzenie tego badania to nie tylko możliwość wykorzystania najnowszej wiedzy i osiągnięć medycyny, ale przede wszystkim odpowiedzialność za dzieci, które potrzebują nowych opcji terapeutycznych. Wierzę, że takie projekty będą wyznaczały kierunek rozwoju nowoczesnej onkologii pediatrycznej” - powiedział dr n. med. Marek Migdał, dyrektor Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”.

Szczególną bohaterką inauguracji była Tosia, pacjentka Kliniki Onkologii Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”, która wystąpiła w roli „Ambasadorki Nadziei”. Dziewczynka jest żywym dowodem sukcesu medycyny pediatrycznej, który pokazuje, że wiedza i doświadczenie lekarzy, praca całych zespołów medycznych oraz dostęp do nowoczesnych metod leczenia mogą realnie zmieniać życie dzieci.

Jej obecność przypomniała, że za każdym badaniem klinicznym i każdą nową terapią stoją konkretni pacjenci, ich historie oraz nadzieja na zdrowie. Tosia wręczyła przedstawicielom Agencji Badań Medycznych i Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” symboliczny upominek jako podziękowanie od dzieci za zaangażowanie w rozwój nowych możliwości leczenia.

Inauguracji MEDWAY towarzyszyła debata „Medulloblastoma 2026–2036 - jak dzięki współpracy możemy zmienić przyszłość dzieci z medulloblastoma?”. Eksperci rozmawiali o roli niekomercyjnych badań klinicznych w rozwoju nowych standardów terapii, potrzebie skrócenia drogi dziecka do innowacyjnego leczenia oraz znaczeniu współpracy pomiędzy ośrodkami klinicznymi, nauką, przemysłem, organizacjami pacjentów i fundacjami.

Ważnym tematem była koncepcja „bench to bedside and back again”, zakładająca przepływ wiedzy i doświadczeń pomiędzy laboratorium, a praktyką kliniczną tak, aby obserwacje dotyczące pacjentów mogły inspirować kolejne odkrycia naukowe, a wyniki badań jak najszybciej znajdowały zastosowanie w leczeniu.

Uczestnicy debaty:

• prof. dr hab. n. med. Wojciech Młynarski, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej,
• prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna, konsultant wojewódzki w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej dla województwa mazowieckiego.

Rozmowa była również okazją do spojrzenia w przyszłość i zastanowienia się, jak powinno wyglądać leczenie medulloblastoma w 2036 roku. Wspólnym celem jest zwiększenie możliwości terapeutycznych dzieci z nawrotową lub postępującą chorobą oraz zapewnienie im szybszego dostępu do innowacyjnych metod leczenia.